第四条
厚生労働大臣は、難病の患者に対する医療等の総合的な推進を図るための基本的な方針（以下「基本方針」という。）を定めなければならない。
2基本方針は、次に掲げる事項について定めるものとする。
- 一難病の患者に対する医療等の推進の基本的な方向
- 二難病の患者に対する医療を提供する体制の確保に関する事項
- 三難病の患者に対する医療に関する人材の養成に関する事項
- 四難病に関する調査及び研究に関する事項
- 五難病の患者に対する医療のための医薬品及び医療機器に関する研究開発の推進に関する事項
- 六難病の患者の療養生活の環境整備に関する事項
- 七難病の患者に対する医療等と難病の患者に対する福祉サービスに関する施策、就労の支援に関する施策その他の関連する施策との連携に関する事項
- 八その他難病の患者に対する医療等の推進に関する重要事項
3厚生労働大臣は、少なくとも五年ごとに基本方針に再検討を加え、必要があると認めるときは、これを変更するものとする。
4厚生労働大臣は、基本方針を定め、又はこれを変更しようとするときは、あらかじめ、関係行政機関の長に協議するとともに、厚生科学審議会の意見を聴かなければならない。
5厚生労働大臣は、基本方針を定め、又はこれを変更したときは、遅滞なく、これを公表しなければならない。
6厚生労働大臣は、基本方針の策定のため必要があると認めるときは、医療機関その他の関係者に対し、資料の提出その他必要な協力を求めることができる。